（报告出品方/作者：国金证券，王班）
1细胞与基因治疗行业高景气度，CROCDMO市场快速扩容
CGT行业发展多年，多款新药陆续获批
细胞与基因治疗（CellandGeneTherapy,CGT）主要分为细胞治疗、基因治疗。细胞与基因治疗主要分为两种，一种是细胞治疗，主要涉及体外治疗，将病患的细胞在体外进行一定修饰后再回输回患者体内，从而达到治疗的效果；另一种是基因治疗，主要涉及体内治疗，将外源的基因导入到患者体内的靶细胞内，然后在基因层面治疗调控蛋白的表达，从而达到治疗疾病的目的。
CGT未来发展潜力大，具备疗效久、靶点多等优势。细胞与基因治疗是继小分子、大分子后又一重磅药物类型，具备多种优势，未来发展潜力巨大。CGT主要优势有：1）单次治疗的疗效持久；2）靶点多，可以覆盖难治性疾病。主要特点有：1）以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大；2）与基因等基础研究联系紧密；3）对CDMO的依赖程度更高。
CGT历经多年发展，新药陆续获批上市。CGT的发展与分子生物学、基因组学等基础科学的发展密切相关。自年DNA双螺旋结构提出和年首次提出基因治疗的概念，CGT行业不断发展。年，全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液（今又生）在中国获批，后续多个CGT产品陆续获批。目前，FDA已批准8个基因治疗药物，其中5个为CAR-T，2个为病毒载体疗法，1个为溶瘤病毒疗法。中国于年6月获批复星凯特的CAR-T产品阿基仑赛注射液，于年9月获批药明巨诺的CAR-T产品瑞基仑赛注射液。
阿基仑赛注射液：阿基仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，由携带CD19CAR基因的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）制备，是中国首个批准的CGT药物，于年6月正式获批。
瑞基仑赛注射液：瑞基仑赛注射液是国内第2款获批上市的CAR-T产品，也是国内首个获批的1类CAR-T、全球第6款获批上市的CAR-T产品。瑞基仑赛注射液是在美国Juno公司JCAR的基础上，由药明巨诺自主开发的CAR-T产品。
在研管线丰富，未来CGT市场迅速扩容
CGT在研管线丰富，美国和中国管线数量最多。受益于技术、资本和政策等方面利好，年以来CGT在研管线数量迅速上升。目前，与CGT相关的研究开发正在如火如荼地进行，全球范围内CGT在研管线丰富。根据ASGCT数据，截止年年底，全球范围内共有个细胞与基因治疗项目处于临床阶段。按照地区来看，美国是CGT管线数量最多的国家，为项，其次为中国，累计超过项。
治疗领域多以肿瘤为主，临床分期多以I-II期为主。根据ClinicalTrials数据，截止年底，全球正在进行的CGT临床试验中，超过一半为针对肿瘤开发，占比为53.2%；此外，由于新冠疫情的影响，年新增大量感染性疾病的在研管线，占比为10.7%。从临床分期来看，全球39.5%的临床处于临床I期，28%处于临床I-II期，25%处于临床II-III期，6%处于临床III期。
CGT行业景气度高，市场规模快速扩容。我们认为在未来几年内，细胞与基因治疗将迎来大的突破，市场容量的天花板也逐渐打开。根据FrostSullivan的测算，全球的CGT市场规模不断扩容，从年的0.5亿美元迅速提高到年的20.8亿美元，未来将继续保持高速增长的势态，预计将于年突破亿美元大关。与此同时，中国CGT市场的快速增长也不容忽视，尤其是从年后将迎来快速发展，根据预测，中国CGT的市场规模将于年达到.9亿元。
CGT疗法技术门槛高，外包市场规模广阔
CGT疗法区别于传统疗法，CROCDMO外包率更高。与传统化学药物相比，细胞与基因治疗的研发过程非常复杂，技术机制更复杂、工艺开发与大规模生产门槛更高、产业化经验有限、适应症药物用量具备差异化等特点，对制药企业提出了较高的要求，因此CGT比传统药物更依赖外包。未来，我们认为CGT领域的外包渗透率将不断提升；同时，受益于CGT市场规模的快速增长，CGT外包行业的市场规模也将快速扩容，迎来大的增长。
CGTCRO：CGTCRO的特点有：1）基因治疗靶点发现和成药研究均以基因功能研究为基础+基因治疗载体的研究；2）基因治疗复杂、前沿、精准，药理药效的模型构建难度高；3）药代动力学、药效及安评的体系新，行业经验不多。CGTCRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括：1）目的基因的筛选、确认与功能研究；2）针对目的基因的模型构建；3）载体选择和构建。
CGTCDMO：技术机制复杂、工艺开发和大规模生产门槛高、法规严格、产业化经验有限、差异化的用量，使得更加依赖CDMO。CGTCDMO提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工艺开发和生产服务。
CGTCROCDMO行业规模迅速扩容。我们认为，CGT领域的外包渗透率将不断提升；同时受益于CGT市场规模的快速增长，CGT外包行业的市场规模也将快速扩容，迎来大的增长。根据FrostSullivan，年全球CGTCRO市场规模仅为4亿美元，但年已经达到7.1亿美元；随着该领域内研发不断加速布局，市场规模将于年达到17.4亿美元；同时，中国CGTCRO市场也从年的1.7亿元增长到年的3.1亿元，预计将于年达到12亿元。除此之外，CGT领域的CDMO市场也取得了飞速发展，年全球及中国的CGTCDMO市场规模分别为7.7亿美元和8.7亿元，预计将于年分别达到78.6亿美元和.4亿元。
CGT外包行业争格局初现，头部企业未来成长空间大。由于存在着巨大的临床需求以及相应的CGT研发项目已处于临床当中，未来CGT外包市场将迅速扩容。目前在全球范围内，Lonza、Catalent、赛默飞、药明康德、以及OxfordBiomedical占据了全球市场的主要份额，其中药明康德占据6.8%的全球市场份额；同时，药明康德已经占据65.7%的中国市场份额，是中国市场的领头羊，和元生物占据23.2%的市场份额。我们认为，未来头部企业将不断维持在中国的竞争地位，同时不断开拓国际市场，成长空间巨大。（报告来源：未来智库）
2重点公司分析
药明康德WuXiATU：专注细胞与基因治疗，三大业务独具技术优势
药明生基（WuXiATU）作为药明康德细胞与基因疗法业务平台，开创了独特的CTDMO(合同测试、开发、生产)商业模式。与传统CDMO模式相比，新模式可以更好地应对当前细胞与基因疗法领域测试、开发和放行的复杂度和困难度大的问题，从而为客户提供一体化、端到端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务。
此外，通过对OXGENE的收购,WuXiATU吸纳了世界第一流的病毒载体开发平台，进一步拓展了细胞和基因疗法平台的前期研发能力。目前，WuXiATU在全球范围内共有逾名员工，8个工厂，总面积达80万平方英尺，共计有个正在进行的项目。
C“T”DMO，测试业务具备显著优势。WuXiATU在细胞与病毒的测试领域具有30年的丰富经验，专注于细胞与基因治疗，目前已经有超过个全球申报项目，27个商业批放行测试项目；此外，WuXiATU不断加强自动化程度，未来将在全球范围内进一步扩张产能，从而满足快速增长的市场需求。
WuXiATU多重优势。相比于其他竞争对手，WuXiATU具备显著优势，如90%以上的按时交付率、90%以上首次就达到客户的标准并正确交付等。CGT的测试业务主要包含3大类：原材料、化验与测定、产品释放。原材料：细胞银行测试、病毒载体释放测试、动物源/人源的原材料所需的安全性测试、患者细胞的异致性以及CGT项目中大量的复杂原材料。化验与测定：基于复杂细胞及分子的化验、大量特定或定制的化验、特定化的技术能力、管理患者异质性的经验。产品释放：细胞治疗中极短的周转时间（24-96个小时）、化验中有限的样本容量、复杂生物安全性测试、仍处于进化中的监管指引。药企和传统的CDMO企业并不拥有细胞与基因治疗的内部分析发展和测试能力，但WuXiATU内部一体化的测试平台可以解决以上所述的全部挑战。
CT“D”MO，内生外延打造核心技术平台。年3月2日，药明康德宣布完成对英国基因治疗技术公司OXGENE的收购。此次收购将进一步拓展药明康德细胞和基因疗法平台的技术能力，为客户提供一体化、端到端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务，促进创新疗法惠及全球患者。目前，整合后的平台主要分为4个部分：OXGENE、质粒DNA、病毒载体、细胞治疗。
TESSATMAAV技术具备多重优势：1）显著增加了AAV粒子的产量；2）提高了AAV粒子的质量；3）减少了99.%的腺病毒污染；4）由于不使用质粒，因此大幅降低了COG；5）显著提高了可放大性（L）和工艺的稳定性，从而进一步显著降低了COG。
CTD“M”O，生产制造全周期管理。CTDMO模型，生产制造的全周期管理。主要分为3步：第一步是细胞和病毒银行，主要有：专用细胞和病毒银行、研发与商业化客户的银行。第二步是质粒生产，主要有：研究、类GMP与GMP级别的质粒生产，提供无抗生素的生产流程，可以用于CGT和mRNA的大分子生产。第三步是细胞治疗和病毒的制造。
全球范围内广泛布局，满足客户日益增长的需求。目前，WuXiATU已经在美国、中国及英国布局有工厂，其中4座工厂具备测试能力，9座工厂具有发展能力，6座工厂具有生产能力。中国工厂拥有38万平方英尺的生产场地，目前是中国CGT最大的专用CTDMO。该工厂位于上海外高桥、临港以及无锡，用于全规模质粒、病毒载体以及细胞与基因治疗的GMP生产。上海临港的新场地已经投入使用，是中国最大的细胞与基因治疗GMP生产设施，具备从基因治疗到测试、PD以及生产的端到端CTDMO生产能力。
人才储备不断加码，高管团队产业背景深厚。WuXiATU拥有一支具备深厚产业背景的高管团队，其中WuXiATU首席执行官张幼翔博士具备29年的行业经验，曾就职于罗氏、基因泰克等知名大型跨国药企。此外，其余6名高管人员都具备10-20年及以上的大型跨国药企从业经验，产业背景深厚。目前拥有逾名员工，其中超过10%的专家具有国际背景。我们预计，中国区将会在年末拥有-名员工，预计于年增长到-名员工。未来，将于无锡不断扩展质粒的生产能力，目前为每年lots，预计年翻三倍。此外，WuXiATU遵从极高的质量标准，并且符合全球多国的监管要求，多次通过FDA等监管机构的检查及认证。
丰富的CTDMO管线持续扩张。公司持续加强细胞疗法CTDMO服务平台建设，利用全球产能为细胞及基因疗法客户提供一体化的测试、工艺开发和生产服务，服务多名客户并协助他们加速创新。目前共有58个项目处于临床前和临床一期阶段，其中美国有34个，中国有27个；共有5个项目处于临床II期阶段（均为美国）；共有11个项目处于临床III期阶段，其中美国有9个，中国有2个。我们认为，丰富并且具有梯度的CTDMO管线将为WuXiATU持续提供增长驱动力，看好公司未来增长潜力。
和元生物：深耕CGT领域多年，CRO+CDMO双线发展
和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床I-III期及商业化GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。
聚焦CGT领域多年，CRO+CDMO双线发展。公司以“基因药〃中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了一站式基因治疗CRO/CDMO技术平台，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性GMP生产体系。通过提供；1）质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；2）溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；3CAR-T等细胞治疗产品的技术研究、工艺开发和GMP生产服务，公司致力于加快基因治疗药物的早期发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让基因治疗造福人类”的公司愿景。
深耕CGTCXO多年，具备核心竞争优势。公司成立于年，深耕CGT领域十余年。公司积极打造CDMO工艺团队和建设GMP产能，目前已经建成了基因治疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等多个技术平台。基于CRO/CDMO技术平台、GMP生产平台，目前形成了：1）基因治疗载体开发技术；2）基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，为新药企业提供覆盖多种主流疗法、贯穿药物研发生命周期的CRO/CDMO服务，持续成长为全面的基因治疗综合服务平台。
公司目前具备平基因治疗产品中试平台，0平基因治疗产品GMP生产平台（生产线：质粒1、病毒载体3、CAR-T2、建库3、灌装1），上海临港8w平米建设中，GMP生产线33条，反应器规模升。
行业高景气，公司业绩高速发展。受益于国内CGT行业的高景气，外包需求持续提升。公司在研发与技术等方面具备核心竞争优势，订单量逐年提升，近年来营收保持快速增长，年营收为2.55亿元，同比增长78.57%。年扣非后归母净利润为0.41亿元，同比增长53.69%。
金斯瑞蓬勃生物：技术扎实、特色突出、国际化成长稳健
金斯瑞生物科技是全球卓越的生命科学研发与生产服务提供商。植根于基因合成技术，金斯瑞现已建立四大业务平台：生命科学服务及产品平台、生物医药合同研发生产（CDMO）平台、细胞治疗平台及工业合成生物产品平台。
金斯瑞蓬勃生物（GenScriptProBio）的前身是南京金斯瑞生物科技有限公司生物药事业部（BDBU），该部于年1月成立。金斯瑞蓬勃生物拥有一站式生物药研发生产平台，主要致力于为基因和细胞治疗（GCT）药物、疫苗及生物药发现、抗体蛋白药物等提供从靶点开发到商业化生产的端到端CDMO服务。公司可以以专业的解决方案和可控的质量流程主动提供端到端服务（发现到商业化），以加快为客户开发药物的过程。公司年承接个抗体药发现项目，PreCMC项目数80个；CMC+CMO项目数24个，较去年增加10个。此外，蓬勃生物作为国内率先拥有可为mRNA疫苗提供体外转录模板线性化质粒的GMP生产平台，展开国内多个新冠mRNA疫苗所需的质粒项目。
金斯瑞蓬勃生物的基因和细胞治疗整体解决方案涵盖了非注册临床、工艺开发，注册临床和商业化全阶段质粒病毒生产。在质粒服务方面，拥有中国最大的商业化质粒GMP厂房，已支持国内包括mRNA疫苗、CAR-T等在内的GCT药物获得最多临床批件。其中率先拥有国内可为mRNA疫苗提供体外转录模板线性化质粒的GMP生产平台，助力国内外多个用于新冠的mRNA疫苗企业获临床批件。在病毒载体服务方面，拥有稳定且高产的病毒载体平台，作为中国率先拥有慢病毒载体CDMO及中国领先的AAV供应商，已布局慢病毒和腺相关病毒载体两大核心技术平台，其中慢病毒悬浮平台及AAV悬浮平台均拥有自主知识产权的悬浮细胞系。质量体系确保了全阶段的合规性，数据真实性和可追溯性。
博腾生物：聚焦细胞与基因治疗，提供CDMO服务
苏州博腾生物制药有限公司成立于年，立足于苏州工业园区，以上市公司重庆博腾制药科技股份有限公司为依托，提供细胞与基因治疗工艺开发和生产一体化服务，从而加快药物从研发至商业化生产的转化。
博腾生物在博腾股份成功经验之上以国际一流的专业人才为核心，秉承“客户至上”的服务理念，充分利用核心团队将基因和细胞治疗产品推向临床I和II期的经验以及高端研发及硬件技术优势，致力于建立全球领先的基因与细胞治疗CDMO服务平台，让好药更早惠及大众。
博腾生物中心位于苏州工业园区，基地建筑面积约平方米，其中，GMP工艺放大和中试生产车间以及CAR-T细胞扩增实验室按照cGMP、FDA、EU-GMP和NMPA标准设计和建造，提供单抗和细胞/基因治疗从临床前研发到临床I期生产服务及配套的分析和质量控制服务。
博腾生物正积极扩大研发及商业化生产规模，二期项目落户在苏州生物医药园（BioBAY）三期，总面积约平方米，重点加强基因治疗业务AAV工艺开发及GMP生产能力的建设，全面提高GMP质粒、病毒和细胞治疗等产品的产能，将在更大范围内满足客户临床II-III期试验样品制备和商业化生产的需求，加速博腾生物建立端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台，助力基因与细胞治疗药物的开发。
凯莱英：将与高瓴等合作，布局大分子及CGTCDMO
将与高瓴等合作，布局大分子及CGTCDMO。3月25日，凯莱英发布公告，公司拟与高瓴创投、海河凯莱英基金等达成合作协议，将向凯莱英生物合计增资不超过25.34亿元（其中凯莱英最大出资额为16.6亿元），从而将凯莱英生物打造成为全球生物药及CGTCDMO的领军企业，交易完成后，凯莱英对凯莱英生物的持股比例从%变为83%。
产能全国布局，新业务布局力度加大。生物药及CGT疗法作为继小分子药物后的又一重要创新疗法，未来前景广阔，其外包服务市场规模巨大。凯莱英不断加大新业务布局力度，加快产能建设。目前，已在上海金山建立研发及中试中心（生物药CDMO），在苏州建立研发和中试中心（质粒、mRNA等CDMO），在上海奉贤投资建设生物药CDMO研发及商业化生产基地（抗体药物、ADC等生物药CDMO），服务能力得到进一步提升。
从DNA到IND，具备核心技术平台。凯莱英生物具备从DNA到IND的一站式工艺开发平台，能够在原液生产工艺开发，成品药生产工艺开发、临床/商业化产品的GMP生产以及申报/审批的整个过程中为客户提供强有力的支持。
康龙化成：加速布局大分子和CGT业务，未来有望成为业绩支柱
康龙化成自年开始布局大分子和CGT（细胞与基因治疗）服务，通过自身建设和外延并购加速建设包括大分子药物发现服务、CGT实验室服务、CGT开发与生产服务（CDMO）和大分子药物开发与生产服务（CDMO）等大分子和CGT服务平台。
大分子药物及CGT服务仍处于培育期，看好未来增长潜力。年全年，公司大分子及CGT服务实现营业收入1.51亿元。目前，公司从事大分子和CGT服务的员工共计有人，相比末增加人，该业务仍然处于培育初期，我们期待未来其成长潜力。
外延收购，提升技术实力。公司于年第二季度完成收购位于英国利物浦的AllerganBiologicsLimited，将通过其先进、灵活的cGMP生物药生产设施及多名经验丰富的科研技术和生产人员为客户提供包括以细胞与基因治疗产品为主的CDMO服务。此外，公司于年11月收购的位于美国的AbsorptionSystems，能够向客户提供大分子药物及CGT的体外和体内实验室分析、生物学测试和动物测试等实验室服务。Absorption与Allergan的成功并购，进一步完善了公司在CGT服务领域的布局。
产能不断扩张，提升服务能力。为满足大分子和CGT领域的产能需求，公司正在加快产能建设。宁波第二园区一期项目作为公司大分子药物开发和生产服务基地（近7万平方米）预计在年上半年开始承接大分子GMP生产服务项目。项目完成后将能提供细胞株与细胞培养工艺、上下游生产工艺、制剂处方和灌装生产工艺以及分析方法的开发服务，同时提供L到L规模的中试至商业化阶段的原液及制剂生产服务。（报告来源：未来智库）
3投资分析
细胞与基因治疗（CGT）具备多种优势，未来发展潜力大。细胞与基因治疗（CGT）是继小分子、大分子后又一重磅药物类型，具备多种优势，未来发展潜力巨大。CGT主要优势有：1）单次治疗的疗效持久；2）靶点多，可以覆盖难治性疾病。主要特点有：1）以基因治疗载体为核心，工艺开发和质控难度大；2）与基因等基础研究联系紧密；3）对CDMO的依赖程度更高。目前，CGT历经多年发展，多款新药陆续获批上市，未来发展潜力巨大。
基因治疗CRO及CDMO市场快速扩容。年至年，我国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元，预计将于年增至12.0亿元。此外，我国基因治疗CDMO行业将迈入高速发展阶段，预计市场规模将从年的8.7亿元增长到年的32.6亿元，年复合增长率达39.3%；预计年的市场规模将增长至.4亿元，年至年的预期年复合增长率将高达43.3%。
药明康德WuXiATU，开创全球CTDMO新模式。WuXiATU作为药明康德细胞与基因疗法业务平台，开创了独特的CTDMO(合同测试、开发、生产外包服务)商业模式，从而可以更好地应对当前CGT领域测试、开发和放行复杂度和困难度大的问题，有效解决放大生产的成本问题。WuXiATU的三大业务具备独特技术优势，通过收购OXGENE进一步增强公司AAV及慢病毒平台技术能力，从而提升WuXiATU为客户提供一体化、端到端的细胞和基因疗法产品开发及生产服务的能力。
和元生物聚焦CGT领域，CRO+CDMO双线发展。和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究临床/-11期及商业化GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。公司具备多种优势：1）战略先发布局及优质客户资源；2）CRO/CDMO技术平台优势；3）大规模、高灵活性GMP生产平台优势；4）先进的核心技术集群优势；5）全方位基因治疗综合服务优势；6）丰富的项目执行经验优势。
金斯瑞蓬勃生物（CDMO），技术扎实、特色突出、国际化成长稳健。公司拥有一站式生物药研发生产平台，致力于为CGT药物、疫苗及生物药等提供从靶点开发到商业化生产的端到端CDMO服务。年承接个抗体药发现项目，80个PreCMC项目；24个CMC+CMO项目。
博腾生物，聚焦细胞与基因治疗，提供CDMO服务。博腾生物以博腾股份为依托，提供单抗和CGT从临床前研发到临床I期生产服务及配套的分析和质量控制服务，同时公司在积极扩大研发及商业化生产规模，从而加快CGT药物从研发至商业化生产的转化。
（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关信息，请参阅报告原文。）
精选报告来源：。
